Nossos modificadores de RNA

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Os moduladores de splicing de RNA da Skyhawk podem tratar uma ampla gama de doenças.

Modalidades da Skyhawk

  • Doença de Huntington: SKY-0515
  • Doença neurológica rara: SKY-2100
  • Doença neurológica rara: SKY-4200
  • Doenças neurodegenerativas raras: SKY-1300

Nosso pipeline de propriedade integral inclui programas nas áreas neurodegenerativa, neuromuscular, oncológica, fibrótica e outros tipos de doenças. Muitos de nossos programas abordam alvos anteriormente considerados "impossíveis de tratar" usando mecanismos tradicionais de direcionamento de proteínas.

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Áreas terapêuticas

A expressão incorreta de RNA é fundamental para diversas doenças. Existem pouquíssimos tratamentos disponíveis para essas condições desafiadoras, muitas das quais eram consideradas "impossíveis de tratar".

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Os potentes candidatos a fármacos de pequenas moléculas da Skyhawk visam o RNA em uma ampla gama de doenças, desde condições órfãs e neurológicas até os principais tipos de câncer.

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Publicações

SKY-0515

June 26, 2026
Congresso de 2026 da Academia Europeia de Neurologia (EAN)
Investigação do SKY-0515 em pacientes com doença de Huntington. Este pôster apresenta os resultados provisórios de um estudo de Fase 1/2.
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Skyhawk apresenta no HDYO

March 15, 2025
Congresso Internacional HDYO 2025
SKY-0515: Um comprimido diário desenvolvido para combater a causa da doença de Huntington com potencial para ajudar a retardar a sua progressão. A Skyhawk apresenta o seu novo modulador de splicing de RNA de molécula pequena, SKY-0515, direcionado para a doença de Huntington, para...
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SKY-0515

February 24, 2026
Pôster da Skyhawk na 21ª Conferência Anual de Terapêutica da Doença de Huntington da CHDI
A Skyhawk compartilha dados e informações apresentados na conferência da CHDI referentes à pequena molécula SKY-0515, que visa a causa da doença de Huntington: Investigação do SKY-0515 em pacientes com DH.
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SKY-1214

April 25, 2026
Reunião Anual de 2025 da American Association for Cancer Research (AACR)
O SKY-1214, uma pequena molécula moduladora de splicing de membros da via da anemia de Fanconi, exerce atividade anticancerígena tanto como agente único quanto em combinação no mieloma múltiplo e no linfoma não Hodgkin... 
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