Resultados de 15 meses do estudo de Fase 1/2 para a doença de Huntington

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Pequenas moléculas da Skyhawk que modificam a expressão de RNA

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A Skyhawk partilha o seu conjunto de dados final de quinze meses do ensaio clínico de Fase 1/2 do SKY-0515 para a doença de Huntington, incluindo o cUHDRS e os seus subcomponentes, segurança e resultados de biomarcadores.

Publicações da Skyhawk

A Skyhawk apresentou os seus melhores dados sobre o SKY-0515 para a doença de Huntington em diversos congressos. Aceda aos pósteres, apresentações e resumos aqui.

200+
Pacientes inscritos no SKY-0515
30+
Centros clínicos globais participantes
9
Medicamentos raros em desenvolvimento para neurologia

Conheça a Skyhawk

Acreditamos em uma equipe pequena com um grande impacto para os pacientes.

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Nonsenderem reicabore sum quis dusaestint Iqui offictate pa quos ni cus quid et pre nonsenderem reicabore sum quis dusaestint.

O que são moléculas pequenas que visam o RNA?

 Criamos pílulas de moléculas pequenas de administração oral, tomadas diariamente, que se ligam ao RNA e modificam a produção de proteínas a jusante.

Ajudando mais pessoas

Os medicamentos de moléculas pequenas da Skyhawk são acessíveis para pacientes, médicos e pagadores, proporcionando acesso a pacientes em todo o mundo; outras modalidades de RNA apresentam limitações terapêuticas e estão disponíveis para poucos

Pequenas moléculas que têm o RNA como alvo

Os candidatos a fármacos de pequenas moléculas da Skyhawk são administrados por via oral, atravessam a barreira hematoencefálica e oferecem uma distribuição biológica ampla e terapeuticamente vantajosa.

Ferramentas de IA proprietárias da Skyhawk

Nossas ferramentas de aprendizado de máquina integram dados do SKYSTAR, química medicinal, estudos em animais, dados toxicológicos e programas clínicos para impulsionar a próxima geração de moduladores inovadores de splicing de RNA.

“Nossa equipe possui profunda experiência em splicing e estrutura de RNA, e estamos focados em utilizar biologia computacional proprietária, aprendizado de máquina e desenvolvimento rápido de medicamentos em benefício de pacientes com grandes necessidades não atendidas.”

Kathleen McCarthy
Cofundadora e Cientista Sênior Distinta