Resultados de los datos de quince meses del ensayo de fase 1/2 para la enfermedad de Huntington

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Las moléculas pequeñas de Skyhawk que modifican la expresión del ARN

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Skyhawk comparte su conjunto de datos finales de quince meses para su ensayo de fase 1/2 de SKY-0515 para la enfermedad de Huntington, incluyendo el cUHDRS y sus subcomponentes, seguridad y hallazgos de biomarcadores.

Publicaciones de Skyhawk

Skyhawk ha compartido sus mejores datos sobre la enfermedad para SKY-0515 en la enfermedad de Huntington en diversos congresos. Acceda a los pósteres, presentaciones y resúmenes aquí.

200+
Pacientes inscritos en SKY-0515
30+
Centros clínicos globales participantes
9
Fármacos innovadores para enfermedades neurológicas

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Creemos en un equipo pequeño con un gran impacto para los pacientes.

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Nonsenderem reicabore sum quis dusaestint Iqui offictate pa quos ni cus quid et pre nonsenderem reicabore sum quis dusaestint.

¿Qué son las moléculas pequeñas dirigidas al ARN?

 Creamos píldoras de moléculas pequeñas de administración oral, que se toman a diario, las cuales se unen al ARN y modifican la producción de proteínas resultante.

Ayudamos a más personas

Los fármacos de moléculas pequeñas de Skyhawk son accesibles para pacientes, médicos y pagadores, lo que permite que lleguen a personas de todo el mundo; otras modalidades de ARN tienen limitaciones terapéuticas y están al alcance de muy pocos

Moléculas pequeñas que se dirigen al ARN

Los fármacos candidatos de moléculas pequeñas de Skyhawk se administran por vía oral, atraviesan la barrera hematoencefálica y ofrecen una distribución biológica amplia con ventajas terapéuticas.

Herramientas de IA exclusivas de Skyhawk

Nuestras herramientas de aprendizaje automático integran datos de SKYSTAR, química médica, estudios en animales, datos toxicológicos y programas clínicos para impulsar la próxima generación de moduladores de empalme de ARN.

“Nuestro equipo cuenta con una profunda experiencia en el empalme y la estructura del ARN, y nos centramos en utilizar biología computacional patentada, aprendizaje automático y el desarrollo rápido de fármacos en beneficio de pacientes con necesidades médicas críticas no cubiertas”.

Kathleen McCarthy
Cofundadora y científica sénior distinguida