EN | Inglés
Más de diez países y más de veinte centros participan actualmente en el ensayo fundamental global de la compañía para la enfermedad de Huntington, con más de 175 pacientes inscritos.
El reclutamiento para la fase 1/2 de SKY-0515 ha concluido y, en general, ha sido bien tolerado con doce meses de datos de pacientes. SKY-0515 ha mostrado una reducción del 69% en mHTT, una reducción del 26% en PMS1 y mejoras en el cUHDRS respecto al valor inicial, en lugar del deterioro esperado por la evolución natural de la enfermedad.
BOSTON, Massachusetts, 14 de julio de 2026 - Skyhawk Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla nuevas terapias de moléculas pequeñas diseñadas para modular objetivos de ARN, anuncia que ha recibido aprobaciones regulatorias adicionales para iniciar su ensayo fundamental de fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ y 004-WW), con la aceptación del IND en Estados Unidos y las aceptaciones de CTA en Canadá y el Reino Unido.
«Nos entusiasma comenzar ahora el reclutamiento de pacientes para nuestro ensayo fundamental para la enfermedad de Huntington en Estados Unidos, el Reino Unido y Canadá», afirmó Sergey Paushkin, director de I+D de Skyhawk. «Las evaluaciones de médicos y pacientes realizadas a los doce meses de tratamiento respaldan lo que demuestran los efectos convincentes y consistentes de SKY-0515 en biomarcadores críticos y puntuaciones cUHDRS: la emocionante posibilidad de que SKY-0515 pueda ofrecer a los pacientes con Huntington el tipo de terapia que merecen desde hace mucho tiempo, en una cómoda pastilla diaria».
SKY-0515 ha demostrado una excelente exposición en el sistema nervioso central y, por lo general, ha sido seguro y bien tolerado en todos los niveles de dosis estudiados.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo raro, hereditario y, en última instancia, mortal, que afecta a más de 40 000 personas sintomáticas en Estados Unidos y a cientos de miles más en todo el mundo. Actualmente no existen terapias aprobadas que hayan demostrado ralentizar o detener la progresión de la enfermedad.
SKY-0515 es un modificador del empalme de ARN de molécula pequeña en investigación, de administración oral, desarrollado por Skyhawk mediante la plataforma patentada SKYSTAR® de la compañía. SKY-0515 está diseñado para reducir tanto las proteínas mHTT como PMS1, y ha demostrado que lo hace de manera eficaz.
La plataforma SKYSTAR de Skyhawk ya ha generado otras terapias novedosas dirigidas a enfermedades neurológicas raras para las que no existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados. La empresa tiene previsto llevar varios de estos programas a desarrollo clínico para finales de 2027.
Sobre el programa clínico de fase 1/2 de SKY-0515
El ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515 es un estudio de primera administración en humanos diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de SKY-0515 en voluntarios sanos y participantes con enfermedad de Huntington (EH) en etapa temprana, así como para evaluar biomarcadores, incluida la proteína HTT mutante y el ARNm de PMS1, y criterios de valoración de eficacia, incluidos el cUHDRS y sus subcomponentes: Capacidad Funcional Total (TFC), Puntuación Motora Total (TMS), Prueba de Modalidades de Dígitos y Símbolos (SDMT) y Prueba de Lectura de Palabras de Stroop (SWRT).
El ensayo de fase 1/2 consta de tres partes. Las partes A y B evaluaron SKY-0515 en voluntarios sanos. La parte C es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos que evalúa dos niveles de dosis de SKY-0515 en personas que viven con la enfermedad de Huntington en etapa temprana (estadio 1, 2 o estadio 3 leve de la HD-ISS) durante 84 días, seguido de un periodo de extensión a ciegas de doce meses durante el cual todos los participantes reciben tratamiento activo con una dosis baja o alta.
El reclutamiento para el estudio de fase 1/2 ha finalizado.
Sobre el programa fundamental de fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ y 004-WW) de SKY-0515
El programa fundamental FALCON-HD (NCT06873334 y NCT07378644) es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de determinación de dosis que evalúa la farmacodinamia, la eficacia y la seguridad de SKY-0515.
FALCON-HD 004-ANZ reclutó a 144 participantes con EH en estadio 2 y estadio 3 temprano en centros de Australia y Nueva Zelanda, y el proceso de reclutamiento ha finalizado.
FALCON-HD 004-WW tiene previsto reclutar hasta 400 participantes adicionales con EH en estadio 2 y estadio 3 temprano en más de 40 centros de todo el mundo y, actualmente, está tratando activamente a pacientes en varios de estos centros.
Puede encontrar información adicional sobre FALCON-HD, incluidos los centros participantes y los criterios de elegibilidad, en ClinicalTrials.gov y www.FALCON-HD.com.
Sobre el programa clínico de fase 1/2 de SKY-0515
El ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515 es un estudio pionero en humanos diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de SKY-0515 en voluntarios sanos y participantes con enfermedad de Huntington (EH) en fase temprana, así como para evaluar biomarcadores, incluida la proteína mutante HTT y el ARNm de PMS1, y criterios de valoración de eficacia, incluidos el cUHDRS y sus subcomponentes: Capacidad Funcional Total (TFC), Puntuación Motora Total (TMS), Prueba de Modalidades de Dígitos y Símbolos (SDMT) y Prueba de Lectura de Palabras de Stroop (SWRT).
El ensayo de fase 1/2 consta de tres partes. Las partes A y B evaluaron SKY-0515 en voluntarios sanos. La parte C es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos que evalúa dos niveles de dosis de SKY-0515 en personas que viven con la enfermedad de Huntington en fase temprana (estadio 1, estadio 2 o estadio 3 leve de la HD-ISS) durante 84 días, seguido de un periodo de extensión a ciegas de doce meses durante el cual todos los participantes reciben tratamiento activo con una dosis baja o alta.
El reclutamiento para el estudio de fase 1/2 ha finalizado.
Sobre Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase clínica que aprovecha su plataforma patentada SKYSTAR® para descubrir y desarrollar terapias de moléculas pequeñas moduladoras de ARN para las enfermedades más intratables del mundo. Para obtener más información, visite www.skyhawktx.com.
Contacto de Skyhawk Company
Maura McCarthy
Directora de Desarrollo Corporativo
