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BOSTON, Mass., 14 de julho de 2026 - A Skyhawk Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve novas terapias de pequenas moléculas projetadas para modular alvos de RNA, anuncia que recebeu aprovações regulatórias adicionais para iniciar seu estudo fundamental de Fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ e 004-WW), com a aceitação do IND nos Estados Unidos e aceitações de CTA no Canadá e no Reino Unido.

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“Estamos entusiasmados em começar a recrutar pacientes para nosso ensaio fundamental para a doença de Huntington nos Estados Unidos, no Reino Unido e no Canadá”, afirmou Sergey Paushkin, chefe de P&D da Skyhawk. “As avaliações clínicas e dos pacientes realizadas após doze meses de tratamento corroboram o que os efeitos consistentes e convincentes do SKY-0515 em biomarcadores críticos e nas pontuações da cUHDRS demonstram: a possibilidade empolgante de que o SKY-0515 possa oferecer aos pacientes com Huntington o tipo de terapia que eles merecem há muito tempo, em um comprimido diário conveniente.”

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O SKY-0515 demonstrou excelente exposição no sistema nervoso central e tem sido geralmente seguro e bem tolerado em todos os níveis de dose estudados.

A doença de Huntington é um distúrbio neurodegenerativo raro, hereditário e, em última análise, fatal, que afeta mais de 40.000 indivíduos sintomáticos nos Estados Unidos, com centenas de milhares de outras pessoas impactadas em todo o mundo. Atualmente, não existem terapias aprovadas que tenham demonstrado retardar ou interromper a progressão da doença.

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O SKY-0515 é uma pequena molécula investigacional modificadora do splicing de RNA, administrada por via oral, desenvolvida pela Skyhawk usando a plataforma proprietária SKYSTAR^® da empresa. O SKY-0515 foi projetado para reduzir as proteínas mHTT e PMS1, tendo demonstrado eficácia nessa função.

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A plataforma SKYSTAR da Skyhawk já gerou outras terapias inovadoras voltadas para doenças neurológicas raras que não possuem tratamento modificador da doença aprovado. A empresa planeja levar vários desses programas ao desenvolvimento clínico até o final de 2027.

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Sobre o programa clínico de Fase 1/2 do SKY-0515

O ensaio clínico de Fase 1/2 do SKY-0515 é um estudo pioneiro em humanos, concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do SKY-0515 em voluntários saudáveis e participantes com doença de Huntington (DH) em estágio inicial, bem como para avaliar biomarcadores, incluindo a proteína HTT mutante e o mRNA de PMS1, e desfechos de eficácia, incluindo a cUHDRS e seus subcomponentes: Capacidade Funcional Total (TFC), Pontuação Motora Total (TMS), Teste de Modalidades de Dígitos e Símbolos (SDMT) e Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT).

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O ensaio de Fase 1/2 consiste em três partes. As partes A e B avaliaram o SKY-0515 em voluntários saudáveis. A parte C é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos que avalia dois níveis de dose de SKY-0515 em pessoas com doença de Huntington em estágio inicial (HD-ISS Estágio 1, Estágio 2 ou Estágio 3 leve) ao longo de 84 dias, seguido por um período de extensão cego de doze meses, durante o qual todos os participantes recebem tratamento ativo em dose baixa ou alta.

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O recrutamento para o estudo de Fase 1/2 está concluído.

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Sobre o programa fundamental de Fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ e 004-WW) do SKY-0515

O programa fundamental FALCON-HD (NCT06873334 e NCT07378644) é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de escalonamento de dose que avalia a farmacodinâmica, a eficácia e a segurança do SKY-0515.

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O FALCON-HD 004-ANZ recrutou 144 participantes com DH em Estágio 2 e Estágio 3 inicial em locais na Austrália e Nova Zelândia, e o recrutamento está concluído.

O FALCON-HD 004-WW planeja recrutar até 400 participantes adicionais com DH em Estágio 2 e Estágio 3 inicial em mais de 40 locais ao redor do mundo e está tratando pacientes ativamente em vários desses locais atualmente.

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Informações adicionais sobre o FALCON-HD, incluindo locais participantes e critérios de elegibilidade, estão disponíveis em ClinicalTrials.gov e www.FALCON-HD.com.

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Sobre o Programa Clínico de Fase 1/2 do SKY-0515

O ensaio clínico de Fase 1/2 do SKY-0515 é um estudo pioneiro em humanos, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do SKY-0515 em voluntários saudáveis e participantes com doença de Huntington (DH) em estágio inicial, bem como para avaliar biomarcadores, incluindo a proteína mutante HTT e o mRNA PMS1, e desfechos de eficácia, incluindo a cUHDRS e seus subcomponentes: Capacidade Funcional Total (TFC), Pontuação Motora Total (TMS), Teste de Modalidades de Dígitos e Símbolos (SDMT) e Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT).

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O ensaio de Fase 1/2 consiste em três partes. As partes A e B avaliaram o SKY-0515 em voluntários saudáveis. A Parte C é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos que avalia dois níveis de dose de SKY-0515 em pessoas que vivem com doença de Huntington em estágio inicial (HD-ISS Estágio 1, Estágio 2 ou Estágio 3 leve) ao longo de 84 dias, seguido por um período de extensão cego de doze meses, durante o qual todos os participantes recebem tratamento ativo em dose baixa ou alta.

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O recrutamento para o estudo de Fase 1/2 está concluído.

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Sobre a Skyhawk Therapeutics

A Skyhawk Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que utiliza sua plataforma proprietária SKYSTAR^® para descobrir e desenvolver terapias de moléculas pequenas moduladoras de RNA para as doenças mais intratáveis do mundo. Para mais informações, visite www.skyhawktx.com.

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Contato da Skyhawk Company

Maura McCarthy

Chefe de Desenvolvimento Corporativo

maura@skyhawktx.com