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Los resultados a doce meses mostraron tendencias favorables y consistentes para los participantes que recibieron SKY-0515 en los cuatro subcomponentes de la cUHDRS, incluyendo la Capacidad Funcional Total (TFC), la Puntuación Motora Total (TMS), la Prueba de Sustitución de Símbolos por Dígitos (SDMT) y la Prueba de Lectura de Palabras de Stroop (SWRT)Skyhawk también publica los datos de la encuesta de mejora de la Impresión Global del Clínico y del Paciente (CGI y PGI), que muestran que a los doce meses ningún clínico ni paciente evaluó la progresión de la enfermedad; todos observaron una estabilización o una mejora de la misma
BOSTON, Massachusetts, 30 de junio de 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla nuevas terapias de moléculas pequeñas diseñadas para modular objetivos de ARN, anuncia los datos de los subcomponentes de la cUHDRS del análisis provisional de doce meses de los datos de su ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar SKY-0515, un tratamiento oral en investigación para la enfermedad de Huntington (EH).
Los datos de los doce meses, compartidos en la Academia Europea de Neurología, muestran tendencias favorables y consistentes para los participantes tratados con SKY-0515 en todos los subcomponentes de la cUHDRS, incluyendo la Capacidad Funcional Total (TFC), la Puntuación Motora Total (TMS), la Prueba de Modalidades de Dígitos y Símbolos (SDMT) y la Prueba de Lectura de Palabras de Stroop (SWRT).
A los doce meses, los participantes que recibieron SKY-0515 mostraron un cambio medio favorable desde la puntuación inicial de la TFC de +0,07, en comparación con un empeoramiento esperado de -0,87 puntos con análisis ponderados por puntuación de propensión de los conjuntos de datos de historia natural de Enroll-HD.
Cambio en la TFC desde el inicio tras 3, 6, 9 y 12 meses
(incluye pacientes que recibieron placebo durante 3 meses y luego pasaron a las cohortes de tratamiento)
A los doce meses, los participantes que recibieron SKY-0515 mostraron un cambio medio favorable desde la puntuación inicial de la TMS de -2,00, en comparación con un empeoramiento esperado de 2,21 puntos utilizando análisis ponderados por puntuación de propensión de los conjuntos de datos de historia natural de Enroll-HD.
Cambio en la TMS desde el inicio tras 3, 6, 9 y 12 meses
(incluye pacientes que recibieron placebo durante 3 meses y luego pasaron a las cohortes de tratamiento)
A los doce meses, los participantes que recibieron SKY-0515 demostraron una estabilización favorable del cambio medio desde el inicio en la puntuación SDMT de -0.19, en comparación con un empeoramiento esperado de -1.78 puntos según los análisis ponderados por puntuación de propensión de los conjuntos de datos de historia natural de Enroll-HD.
Cambio en SDMT desde el inicio después de 3, 6, 9 y 12 meses
(incluye pacientes que recibieron placebo durante 3 meses y luego cambiaron a las cohortes de tratamiento
A los doce meses, los participantes que recibieron SKY-0515 demostraron un cambio medio favorable desde el inicio en la puntuación SWRT de +3.44, en comparación con un empeoramiento esperado de -3.13 puntos según los análisis ponderados por puntuación de propensión de los conjuntos de datos de historia natural de Enroll-HD.
Cambio en SWRT desde el inicio después de 3, 6, 9 y 12 meses
(incluye pacientes que recibieron placebo durante 3 meses y luego cambiaron a las cohortes de tratamiento
Skyhawk también publicó hoy datos provisionales de la encuesta de mejora de la enfermedad según la Impresión Global del Clínico y del Paciente (CGI y PGI), evaluados por los clínicos o sus participantes a lo largo de doce meses. Para los participantes con EH en quienes se espera que la enfermedad de Huntington cause un empeoramiento considerable durante doce meses, ningún clínico ni participante evaluó empeoramiento alguno a los doce meses, y el 65% de los participantes y el 50% de los clínicos evaluaron que había habido una mejora.
El tratamiento con SKY-0515 dio lugar a reducciones dependientes de la dosis de la proteína huntingtina mutante (mHTT) en sangre de hasta un 69 %, así como a reducciones del ARNm de PMS1 de hasta un 26 %. La huntingtina mutante es la proteína principal responsable de la patología de la EH, mientras que la PMS1 es un factor clave en la expansión de repeticiones CAG somáticas asociada con la progresión de la enfermedad.
«Nos complace compartir estos interesantes datos de los subcomponentes de nuestras evaluaciones cUHDRS, incluidos los datos de TFC y TMS sobre la capacidad funcional y motora, así como los datos de las pruebas cognitivas SDMT y SWRT», afirmó Sergey Paushkin, director de I+D de Skyhawk Therapeutics.
«Nos entusiasma el hecho de que los participantes y sus médicos, para quienes se espera que la enfermedad de Huntington cause un deterioro considerable, no observen empeoramiento a los doce meses; además, el 65 % de los participantes y el 50 % de los médicos evaluaron que había habido una mejoría. Esto nos confirma aún más la emocionante posibilidad de que el efecto convincente y constante de SKY-0515 sobre los biomarcadores críticos mHTT y PMS1 pueda ofrecer a los pacientes con Huntington el tipo de terapia que merecen desde hace mucho tiempo, en una cómoda pastilla diaria».
SKY-0515 ha demostrado una excelente exposición en el sistema nervioso central y, por lo general, ha sido seguro y bien tolerado en todos los niveles de dosis estudiados. Hay más de 175 participantes inscritos en el programa SKY-0515 de Skyhawk, distribuidos en cinco países.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo raro, hereditario y, en última instancia, mortal, que afecta a más de 40 000 personas sintomáticas en los Estados Unidos y a cientos de miles más en todo el mundo. Actualmente, no existen terapias aprobadas que hayan demostrado ralentizar o detener la progresión de la enfermedad.
SKY-0515 es una molécula pequeña en investigación, administrada por vía oral, que actúa como modificador del empalme del ARN y ha sido desarrollada utilizando la plataforma patentada SKYSTAR® de la compañía. SKY-0515 está diseñado para reducir tanto la proteína mHTT como la PMS1.
La plataforma SKYSTAR de Skyhawk ya ha generado una serie de terapias novedosas adicionales dirigidas a enfermedades neurológicas raras para las que no existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados. La compañía planea llevar otros programas al desarrollo clínico para finales de 2027.
Sobre el programa clínico de fase 1/2 de SKY-0515
El ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515 es un estudio pionero en humanos diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de SKY-0515 en voluntarios sanos y participantes con enfermedad de Huntington (EH) en etapa temprana, así como para evaluar biomarcadores, incluida la proteína HTT mutante y el ARNm de PMS1, y criterios de valoración de eficacia, como la cUHDRS y sus subcomponentes: Capacidad Funcional Total (TFC), Puntuación Motora Total (TMS), Prueba de Modalidades de Dígitos y Símbolos (SDMT) y Prueba de Lectura de Palabras de Stroop (SWRT).
El ensayo de fase 1/2 consta de tres partes. Las partes A y B evaluaron SKY-0515 en voluntarios sanos. La parte C es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos que evalúa dos niveles de dosis de SKY-0515 en personas que viven con la enfermedad de Huntington en etapa temprana (HD-ISS etapa 1, etapa 2 o etapa 3 leve) durante 84 días, seguido de un período de extensión a ciegas de doce meses durante el cual todos los participantes reciben tratamiento activo con una dosis baja o alta.
La inscripción para el estudio de fase 1/2 ha finalizado.
Acerca del programa fundamental de fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ y 004-WW) de SKY-0515
El programa fundamental FALCON-HD (NCT06873334 y NCT07378644) es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de rango de dosis que evalúa la farmacodinámica, la eficacia y la seguridad de SKY-0515.
El estudio FALCON-HD 004-ANZ inscribió a 144 participantes con EH en etapa 2 y etapa 3 temprana en centros de Australia y Nueva Zelanda, y el proceso de inscripción ya ha concluido. El estudio FALCON-HD 004-WW tiene previsto inscribir hasta 400 participantes adicionales con EH en etapa 2 y etapa 3 temprana en más de 40 centros de todo el mundo, y ya se está tratando activamente a pacientes en varios de estos centros.
Puede encontrar información adicional sobre FALCON-HD, incluidos los centros participantes y los criterios de elegibilidad, en ClinicalTrials.gov y www.FALCON-HD.com.
Acerca de Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase clínica que aprovecha su plataforma patentada SKYSTAR® para descubrir y desarrollar terapias de moléculas pequeñas que modulan el ARN para las enfermedades más intratables del mundo. Para obtener más información, visite www.skyhawktx.com
Contacto de Skyhawk
Maura McCarthy
Directora de Desarrollo Corporativo
