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Os resultados de doze meses mostraram tendências favoráveis e consistentes para os participantes que receberam SKY-0515 em todos os quatro subcomponentes da cUHDRS, incluindo a Capacidade Funcional Total (TFC), a Pontuação Motora Total (TMS), o Teste de Substituição de Símbolos por Dígitos (SDMT) e o Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT)A Skyhawk também divulga dados da pesquisa de melhora da doença (CGI e PGI) de médicos e pacientes, que mostram que, aos doze meses, nenhum médico ou paciente avaliou a progressão da doença – todos observaram estabilização ou melhora da doença
BOSTON, Mass., 30 de junho de 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve novas terapias de pequenas moléculas projetadas para modular alvos de RNA, anuncia dados dos subcomponentes da cUHDRS da análise interina de doze meses de dados de seu ensaio clínico de Fase 1/2 avaliando o SKY-0515, um tratamento oral experimental para a doença de Huntington (DH).
Os dados de doze meses, compartilhados na Academia Europeia de Neurologia, mostram tendências favoráveis e consistentes para os participantes em uso de SKY-0515 em todos os subcomponentes da cUHDRS, incluindo Capacidade Funcional Total (TFC), Pontuação Motora Total (TMS), Teste de Modalidades de Dígitos e Símbolos (SDMT) e Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT).
Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram uma alteração média favorável de +0,07 no escore TFC em relação à linha de base, em comparação com uma piora esperada de -0,87 pontos com análises ponderadas pelo escore de propensão dos conjuntos de dados de história natural do Enroll-HD.
Alteração do TFC em relação à linha de base após 3, 6, 9 e 12 meses
(inclui pacientes que receberam placebo por 3 meses e depois mudaram para as coortes de tratamento)
Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram uma alteração média favorável de -2,00 no escore TMS em relação à linha de base, em comparação com uma piora esperada de 2,21 pontos utilizando análises ponderadas pelo escore de propensão dos conjuntos de dados de história natural do Enroll-HD.
Alteração do TMS em relação à linha de base após 3, 6, 9 e 12 meses
(inclui pacientes que receberam placebo por 3 meses e depois mudaram para as coortes de tratamento)
Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram uma estabilização favorável da alteração média em relação à linha de base do escore SDMT de -0,19, em comparação com uma piora esperada de -1,78 pontos a partir de análises ponderadas pelo escore de propensão dos conjuntos de dados de história natural do Enroll-HD.
Alteração do SDMT em relação à linha de base após 3, 6, 9 e 12 meses
(inclui pacientes que receberam placebo por 3 meses e depois mudaram para as coortes de tratamento
Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram uma alteração média favorável em relação à linha de base do escore SWRT de +3,44, em comparação com uma piora esperada de -3,13 pontos a partir de análises ponderadas pelo escore de propensão dos conjuntos de dados de história natural do Enroll-HD.
Alteração do SWRT em relação à linha de base após 3, 6, 9 e 12 meses
(inclui pacientes que receberam placebo por 3 meses e depois mudaram para as coortes de tratamento
A Skyhawk também divulgou hoje dados interinos da pesquisa de melhoria da Impressão Global do Clínico e do Paciente (CGI e PGI), avaliados por clínicos ou seus participantes ao longo de doze meses. Para participantes com DH para os quais se espera que a doença de Huntington cause uma piora considerável ao longo de doze meses, nenhum clínico ou participante avaliou qualquer piora aos doze meses, e 65% dos participantes e 50% dos clínicos avaliaram que houve melhoria.
O tratamento com SKY-0515 resultou em reduções dependentes da dose da proteína huntingtina mutante (mHTT) no sangue de até 69%, bem como reduções no mRNA de PMS1 de até 26%. A huntingtina mutante é a principal proteína responsável pela patologia da DH, enquanto a PMS1 é um fator chave da expansão somática de repetições CAG associada à progressão da doença.
“Estamos satisfeitos em compartilhar estes dados empolgantes dos subcomponentes de nossas avaliações cUHDRS, incluindo dados de TFC e TMS sobre capacidade funcional e motora, e dados dos testes cognitivos SDMT e SWRT”, afirmou Sergey Paushkin, Chefe de P&D da Skyhawk Therapeutics.
“Estamos entusiasmados com o fato de que os participantes e seus médicos, para quem se espera que a doença de Huntington cause uma deterioração considerável, não observaram agravamento aos doze meses — e 65% dos participantes e 50% dos médicos avaliaram que houve melhora. Isso confirma ainda mais para nós a possibilidade empolgante de que o efeito consistente e convincente do SKY-0515 nos biomarcadores críticos de mHTT e PMS1 possa oferecer aos pacientes com Huntington o tipo de terapia que eles merecem há muito tempo, em um comprimido diário conveniente.”
O SKY-0515 demonstrou excelente exposição ao sistema nervoso central e tem sido, de modo geral, seguro e bem tolerado em todos os níveis de dose estudados. Existem mais de 175 participantes inscritos no programa SKY-0515 da Skyhawk, em cinco países.
A doença de Huntington é um distúrbio neurodegenerativo raro, hereditário e, em última análise, fatal, que afeta mais de 40.000 indivíduos sintomáticos nos Estados Unidos, com centenas de milhares de outras pessoas impactadas em todo o mundo. Atualmente, não existem terapias aprovadas que tenham demonstrado retardar ou interromper a progressão da doença.
O SKY-0515 é uma pequena molécula investigacional modificadora do splicing de RNA, administrada por via oral, desenvolvida utilizando a plataforma proprietária SKYSTAR® da empresa. O SKY-0515 foi concebido para reduzir as proteínas mHTT e PMS1.
A plataforma SKYSTAR da Skyhawk já gerou diversas terapias inovadoras adicionais direcionadas a doenças neurológicas raras para as quais não existem tratamentos modificadores da doença aprovados. A empresa planeja levar outros programas ao desenvolvimento clínico até o final de 2027.
Sobre o programa clínico de Fase 1/2 do SKY-0515
O ensaio clínico de Fase 1/2 do SKY-0515 é um estudo pioneiro em humanos, concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do SKY-0515 em voluntários saudáveis e participantes com doença de Huntington (DH) em estágio inicial, bem como para avaliar biomarcadores, incluindo a proteína HTT mutante e o mRNA de PMS1, e desfechos de eficácia, incluindo a cUHDRS e os seus subcomponentes: Capacidade Funcional Total (TFC), Pontuação Motora Total (TMS), Teste de Modalidades de Dígitos e Símbolos (SDMT) e Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT).
O ensaio de Fase 1/2 consiste em três partes. As partes A e B avaliaram o SKY-0515 em voluntários saudáveis. A Parte C é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos que avalia dois níveis de dose de SKY-0515 em pessoas que vivem com doença de Huntington em estágio inicial (HD-ISS estágio 1, estágio 2 ou estágio 3 leve) ao longo de 84 dias, seguido por um período de extensão cego de doze meses durante o qual todos os participantes recebem tratamento ativo em dose baixa ou alta.
O recrutamento para o estudo de Fase 1/2 está concluído.
Sobre o Programa Fundamental de Fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ e 004-WW) do SKY-0515
O programa fundamental FALCON-HD (NCT06873334 e NCT07378644) é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de variação de dose que avalia a farmacodinâmica, eficácia e segurança do SKY-0515.
O FALCON-HD 004-ANZ recrutou 144 participantes com DH em estágio 2 e estágio 3 inicial em locais na Austrália e Nova Zelândia, e o recrutamento está concluído. O FALCON-HD 004-WW planeja recrutar até 400 participantes adicionais com DH em estágio 2 e estágio 3 inicial em mais de 40 locais em todo o mundo e já está tratando pacientes ativamente em vários desses locais.
Informações adicionais sobre o FALCON-HD, incluindo locais participantes e critérios de elegibilidade, estão disponíveis em ClinicalTrials.gov e www.FALCON-HD.com.
Sobre a Skyhawk Therapeutics
A Skyhawk Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que utiliza sua plataforma proprietária SKYSTAR® para descobrir e desenvolver terapias de modulação de RNA de pequenas moléculas para as doenças mais intratáveis do mundo. Para mais informações, visite www.skyhawktx.com
Contato da Skyhawk
Maura McCarthy
Chefe de Desenvolvimento Corporativo
